La FDA (Agence américaine du médicament) vient d’approuver Kygevvi, le premier traitement pour le déficit en thymidine kinase 2 (TK2d), une maladie mitochondriale ultra-rare provoquant une faiblesse musculaire, des troubles respiratoires et de grandes difficultés au quotidien.
Cette approbation marque un tournant historique et porteur d’espoir pour les patients et leurs familles, après des années de recherche et de persévérance.
Le Dr Philip Yeske (UMDF) souligne : « Chaque succès comme celui-ci attire davantage l’attention et renforce l’espoir de voir un jour chaque maladie mitochondriale bénéficier d’un traitement. »
Après Forzinity, approuvé en septembre pour le syndrome de Barth, Kygevvi devient le deuxième traitement mitochondrial validé par la FDA cette année, une année pleine d’espoir pour toute la communauté !
Nous espérons que la décision de la FDA ouvrira la voie à l’approbation de l’Agence européenne des médicaments et d’autres organismes de réglementation à travers le monde.
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